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新聞動(dòng)態(tài)
“真正卓越”的藥物有助于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病
發(fā)布時(shí)間： 2022/9/22
　　在2017年的家庭視頻中觀看 Les Wood 在治療后獨(dú)自行走
　　科學(xué)家們表示，他們已經(jīng)減緩甚至扭轉(zhuǎn)了由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病 (MND) 引起的一些破壞性和無情的衰退。
　　該治療僅對(duì)2% 的患者有效，但被描述為“真正顯著”，是整個(gè)疾病“真正的希望時(shí)刻”。
　　一位領(lǐng)先的專家說，這是她第一次看到病人有所改善——但這不是治愈方法。
　　MND 協(xié)會(huì)表示，人們對(duì)這種療法“越來越有信心”。
　　　
　　MND，也稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)，是由將信息從大腦傳遞到人體肌肉的神經(jīng)死亡引起的。它會(huì)影響他們移動(dòng)、說話甚至呼吸的能力。
　　這種疾病大大縮短了人們的生命，大多數(shù)人在被診斷出兩年內(nèi)死亡。
　　來自南約克郡的68歲的 Les Wood 是國(guó)際試驗(yàn)中第一位英國(guó)患者，該試驗(yàn)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。
　　MND 迫使他，一名電工，和他的妻子，一名護(hù)士，Val 放棄了他們的職業(yè)，因?yàn)樽呗泛陀檬肿兊酶永щy。
　　他的遺傳密碼特定部分的突變導(dǎo)致產(chǎn)生有毒形式的蛋白質(zhì) SOD1，從而殺死運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。這些突變導(dǎo)致約2% 的 MND 病例，但其中有五分之一是家族遺傳。
　　由制藥公司 Biogen 資助的對(duì)108人的試驗(yàn)使用了一種稱為基因沉默的創(chuàng)新藥物。藥物 tofersen 有效地抑制了有缺陷的 DNA，因此產(chǎn)生的 SOD1較少。
　　這種治療需要每月進(jìn)行一次腰椎穿刺，其中一根針穿過脊柱的骨頭之間，將藥物直接放入脊髓液中。
　　經(jīng)過六個(gè)月的治療，服用藥物的人 SOD1水平較低，但身體狀況并沒有好轉(zhuǎn)。
　　然而，一年后，它正在減緩疾病的發(fā)展速度——一些患者的癥狀有所改善。
　　萊斯在2016年接受了他的第一次服藥——一年后錄制的家庭視頻中，他說：“我可以真心實(shí)意地說，我感覺好多了。
　　“我實(shí)際上走進(jìn)了房子，沒有棍子，我想，'這種藥有效。'”
　　現(xiàn)在，他說：“MND 是一種進(jìn)行性疾病——所以盡管我的癥狀繼續(xù)惡化，但我不會(huì)沒有這種藥物，而且我知道它對(duì)我的生活質(zhì)量產(chǎn)生了影響。”
　　對(duì)于謝菲爾德神經(jīng)科學(xué)研究所所長(zhǎng)帕梅拉·肖教授，以及參與過25多次該病臨床試驗(yàn)的資深人士來說，這是一件不可思議的事情。
　　她告訴我：“這是第一次參與的患者報(bào)告他們的運(yùn)動(dòng)功能有所改善——‘我可以不用拐杖走路。我可以爬上花園的臺(tái)階，這是我兩年來無法做到的。我今年可以寫我的圣誕賀卡，去年我做不到。'”
　　結(jié)果是“真正的希望時(shí)刻”和“新時(shí)代”的開始，我們可以期待其他形式的 MND 也取得進(jìn)展。
　　研究人員說，在早期階段，這種藥物正在阻止進(jìn)一步的損害。它不能導(dǎo)致新的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的形成，其余的可能需要一年的時(shí)間才能恢復(fù)并與肌肉組織形成新的連接。
　　華盛頓大學(xué)首席研究員蒂莫西·米勒博士說：“人們可能需要一段時(shí)間才能從已經(jīng)造成的損害中恢復(fù)過來?！?br /> 　　“絕大多數(shù)患有 ALS 的人都經(jīng)歷了不斷進(jìn)步的下坡過程，因此功能的穩(wěn)定確實(shí)非常顯著?！?br /> 　　該治療直接針對(duì)此類 MND 的根本原因，因此對(duì)于98% 沒有 SOD1突變的患者將無濟(jì)于事——盡管，希望涉及30多個(gè)不同基因的其他突變可以針對(duì)類似的方式。
　　謝菲爾德大學(xué)的 Chris McDermott 教授說：“所使用的減少 MND 中有害蛋白質(zhì)的方法可能會(huì)更廣泛地應(yīng)用于更常見的 MND 類型。”
　　Tofersen 正在考慮在美國(guó)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)，并在決定 NHS 是否應(yīng)支付費(fèi)用之前在英國(guó)免費(fèi)提供。
　　MND 協(xié)會(huì)研究主任布賴恩·迪基博士說，這種治療對(duì)相對(duì)罕見的疾病患者群體“有可能帶來顯著益處”。
　　他補(bǔ)充說，最大的問題是是否在疾病的早期階段給予這種藥物，那時(shí)它“可能更有效”，或者甚至給具有 SOD1突變的健康人以“預(yù)防疾病的發(fā)作”。